Díky klinické studii vyzkoušela nejmodernější lék. Jak se k takové terapii dostala?

„Lékařka si mě ani neposlechla a opakovaně mi doporučovala, ať si koupím něco na podporu odkašlávání,“ vzpomíná žena, která celý život aktivně sportuje a není zvyklá s každou bolístkou chodit k lékaři. „Syn mi proto v Praze zařídil vyšetření přímo na plicním oddělení a tam už vše šlo ráz naráz.“ 

Po rentgenu a tomografii na radiologii následovala bronchoskopie s odebráním vzorku z útvaru o velikosti 75 × 55 × 50 mm v dolním laloku pravé plíce. Biopsie prokázala, že se jedná o nádor zhoubný, histologického typu žlázový karcinom.

Pacientka: nad účastí ve studii neváhala

Léčba spočívala v chirurgickém odstranění části plíce s nádorem a následné chemoterapii, protože u rakoviny plic existuje vysoké riziko metastáz nebo recidivy. „Při operaci se ukázalo, že byl nádor mnohem větší, než jak se jevil na základě prvních vyšetření. Jenom za těch deset týdnů se zvětšil ze tří na osm centimetrů v průměru. Bůhví, jak by to celé dopadlo, kdybych tehdy váhala ještě déle a nedala na radu svého syna,“ přemýšlí zpětně Anna.

Ošetřující lékař jí následně nabídl návaznou léčbu novým imunoterapeutickým lékem v rámci klinické studie: „Na to jsem ihned jsem kývla. Proč bych do studie nešla, zvlášť když moje účast může pomoct dalším pacientům? Na imunoterapii jsem chodila každé tři týdny po dobu jednoho roku. Před každým podáním léčby mi odebrali krev a pak jsem strávila asi dvacet minut na kapačce. Probíhalo to bez jakékoliv nevolnosti, jen jsem musela jsem začít brát léky na podporu funkce jater, ledvin a štítné žlázy.“ 

Přesto popisuje zkušenost s moderní léčbou s nadšením a přála by si, aby se stala dostupnou pro všechny onkologické pacienty. „V současné době chodím na kontrolu jednou za půl roku a v budoucnu už budou stačit jenom roční kontroly. Je skvělé, že léčba rakoviny jde rychle dopředu,“ dodává Anna. Teď je její rakovina v remisi, organismus tedy nejeví žádné známky nádorového onemocnění.

Nové léky jako terapie v první linii 

Dlouho přitom platilo, a dodnes si to hodně lidí myslí, že léčba v rámci klinické studie, tedy pomocí inovativních léků, které ještě nebyly kompletně schválené a registrované, je jen pro pacienty, kteří už se léčí a tradiční léky selhávají. Tedy že jim už jinak není pomoci. 

„Jenže tito pacienti už byli předchozí léčbou zatíženi. Výsledky toxicity už byly zkreslené. Proto se mění koncept schvalování léčiv v rámci klinických studií a nové léky se stávají i léky první volby,“ říká doktor Libor Havel, vedoucí klinických studií pneumoonkologické ambulance Fakultní Thomayerovy nemocnice v Praze.

Ve skutečnosti se v různých studiích léčí pacienti v různých stadiích nemoci. O možnosti vstupu do klinické studie rozhoduje ošetřující lékař, samozřejmě se souhlasem pacienta. 

„Pakliže lékař nabízí pacientovi léčbu v rámci klinické studie, činí tak na základě důvodných předpokladů, že pro něj může kandidátní lék být větším přínosem než standardní terapie. Rozhodnutí je však vždy na pacientovi a nedílnou součástí protokolu každé studie je informovaný souhlas. Tedy srozumitelně popisuje všechny důležité informace, které musí pacient před vstupem do studie vědět a zvážit. Zároveň není podpis informovaného souhlasu nevratným závazkem, protože ze studie může pacient kdykoliv vystoupit z jakéhokoliv důvodu – ať už to jsou vedlejší účinky léčby, nebo přání léčit se standardně. Vystoupení, stejně jako odmítnutí vstupu do studie není rozhodně žádnou přitěžující okolností léčby. V obou případech je pacientovi nabídnuta nejlepší možná standardní léčba,“ vysvětluje Libor Havel.

Léky jsou nové, ale ne nebezpečné

Před samotným vstupem do studie tak pacienta čeká těžké rozhodování. Na jedné straně může dostat nejmodernější lék až o několik let dřív, než bude registrován. Zároveň ale tento lék nemusí prokázat svoji účinnost.

„Někdy se u pacientů setkáváme s obavou, že je vstup do studie riskantní po stránce zdravotní bezpečnosti. Je tedy důležité říct, že když je onkologickému pacientovi ošetřujícím lékařem nabídnuta účast ve studii, zpravidla se už jedná o fázi, které předcházelo velmi přísné ověřování bezpečnosti. Před spuštěním samotné klinické fáze musí dojít k preklinickému testování, které je nutnou podmínkou, aby vůbec studii povolil Státní ústav pro kontrolu léčiv. Při něm je účinná látka nejprve testována laboratorně na zvířatech a následně v první klinické fázi také na zdravých dobrovolnících. Teprve po splnění velmi přísných kritérií bezpečnosti se lék začíná nabízet prvním pacientům s danou diagnózou. Každý pacient je pak v průběhu klinické studie velmi pečlivě sledován, což je samo o sobě výrazným benefitem. Vše probíhá podle předem daného protokolu, který také definuje možnosti intervence v případě komplikací. Tedy například úpravu dávky léku, podání jiných léků mírnících vedlejší účinky nebo úplné ukončení léčby kandidátním lékem. Pacient je vždy na prvním místě a jeho bezpečnost alfou a omegou každé studie,“ vysvětluje doktor Havel.

• 
• 
• 

Další 4 fotografie

Názor druhého odborníka pomáhá

Pacient také v případě jakékoliv pochybnosti může využít právo na druhý názor. Tedy vyhledat jiného lékaře a s ním probrat svůj stav a možnosti. 

„Podle nejnovějšího dotazníkového šetření agentury Nielsen pro Hlas onkologických pacientů je právo na druhý názor důležité pro 87 % respondentů, i když ne všichni možnost konzultace využili. Hlavním důvodem žádosti o konzultaci bylo ujištění, že navrhovaná léčba je ta nejlepší možná a žádost proběhla v době navržení léčby. Většina pacientů nicméně důvěřuje svému lékaři, a to platí i při nabídce ke vstupu do klinické studie,“ vysvětluje Petra Adámková, předsedkyně výboru Hlasu onkologických pacientů.

Seznam studií je na webu

O účast ve výzkumu se mohou pacienti zajímat i sami. Přehled všech otevřených klinických studií je na webu Státního ústavu pro kontrolu léčiv. Jak ale přiznávají experti, nejde o uživatelsky přívětivou stránku. Bez potřebných medicínských znalostí se ve změti odborného názvosloví laik jen těžko vyzná.

Pracovníci z Asociace inovativního farmaceutického průmyslu si toho rovněž byli vědomi, a spustili proto v roce 2017 bezplatnou online poradnu, která už je významně jednodušší. „Pacient vyplní formulář s několika málo údaji a do tří pracovních dnů dostane informace o tom, jaké studie jsou pro něj aktuální a v jakých centrech probíhají,“ popisuje David Kolář, výkonný ředitel AIF.

Účast je možná jen při splnění přísných kritérií

Informace, které pacient takto získá, je pak zapotřebí probrat s ošetřujícím lékařem, protože právě ten je detailně informován o zdravotním stavu nemocného a může posoudit, nakolik je vhodné, aby se dotyčný studie účastnil.

Přečtěte si také:

Tohle je 6 nejčastějších druhů rakoviny

Pro zařazení do studie je vždy nutné, aby pacient splňoval vstupní kritéria stanovená protokolem. Ta přesně určují, kdo může být do studie zařazen – na základě typu nádoru, předchozí léčby, souběžných onemocnění, výsledků radiologických, laboratorních nebo genetických vyšetření, celkového zdravotního stavu a dalších aspektů. Kritéria musejí být splněna bez výjimky všechna. Ne proto, aby do studie nemohlo být zařazeno příliš mnoho pacientů, ale naopak – aby byli zařazeni pouze ti, pro které je léčba nadějná, a aby výsledky studie byly po celém světě srovnatelné.

Genetika hraje stále důležitější roli

Obecně platí, že většina nádorových onemocnění vzniká náhodně. Avšak přibližně u pěti procent onkologických pacientů je přítomná dědičná vloha, obvykle vrozená mutace některého velmi důležitého genu. Tato chyba je přítomna ve všech buňkách organismu a může vést ke zvýšené pravděpodobnosti rozvoje určitého typu nádoru v mladším věku, respektive ke vzniku vícečetných nádorů u jednoho pacienta.

Nejčastějšími jsou dědičný nádorový syndrom nádorů prsu a vaječníků a dědičný syndrom nádorů tlustého střeva, žaludku a dělohy. Dědičné však mohou být i jiné nádory. Mutace také někdy nemusí být vrozené, ale takzvaně somatické – vzniklé až v nádorových buňkách.

„V současnosti se u některých nových onkologických léků ukazuje, že jsou velmi účinné v léčbě pacientů, kteří jsou nosiči konkrétních genetických mutací. Pro vstup do klinické studie zkoušející takový lék pak může být přítomnost dané mutace kritériem. Proto je velmi důležité, aby bylo provedeno genetické vyšetření všech pacientů s typy nádorů, které jsou k tomuto vyšetření indikovány. Nejčastěji jde o nádory prsu, vaječníku, tlustého střeva, ledvin, slinivky břišní, ovšem testování i jiných nádorů také probíhá. Zjišťování přítomnosti mutací u takových pacientů je zcela zásadní pro to, aby se dostali co nejdříve k léčbě, která může být jejich šancí na vyléčení, či alespoň prodloužení a zkvalitnění života,“ vysvětluje onkolog Jan Novotný z IKEM.

Nové technologie i přístupy

Po celém světě v roce 2021 běželo 1777 klinických studií nových léků, přibližně třetina byla zaměřena na onkologické pacienty. V Česku to bylo konkrétně 147 klinických studií týkajících se onkologických léků, do kterých se zapojily přes 2 tisíce pacientů.

„Výzkumná aktivita inovativních farmaceutických společností se soustředila například na metastazující nádory a indikace s vysokou prevalencí, jako je nemalobuněčný karcinom plic (NSCLC), karcinom prsu nebo solidní nádory, a to i v časných stadiích onemocnění. Výzkum zaměřený na léčbu časných stadií nádorových onemocnění je značně komplikovaný. Důvodem je, že jen zřídka jsou pacienti diagnostikováni dostatečně brzy na to, aby mohli být zařazeni do studií. I přes to se za posledních deset let objem studií časných stadií onkologických onemocnění více než zdvojnásobil,“ říká David Kolář.

Přečtěte si také:

Pacient není oběť, rakovina není trest. Co nemocnému běží hlavou?

„Onkologický výzkum se v daném roce zaměřil na využití širokého spektra inovativních technologií a přístupů, jednalo se například o biologické přípravky, imunoterapii, biologické přípravky nové generace, biospecifické protilátky, konjugované monoklonální protilátky, inhibitory proteinkináz, další cílené malé molekuly atp.,“ dodává Kolář.

Češi mají přístup k novým lékům 

Čeští pacienti jsou na tom, co se týče dostupnosti nových léčiv, podle studií dobře. Ze 41 nových léků schválených Evropskou lékovou agenturou (EMA) v letech 2017 až 2020 pro ně bylo dostupných 27. 

„Ve sledovaném období byla dostupnost moderních onkologik u nás lepší než v ostatních státech V4, naopak jsme zaostávali za některými zeměmi západní Evropy, např. Francií, Rakouskem, Švédskem nebo Německem,“ uzavírá David Kolář.