Neuroložka Eva Kubala Havrdová si pamatuje dobu, kdy na roztroušenou sklerózu (RS) nebyly žádné léky. Nemoc byla tlumena malými dávkami kortikoidů a léky na potlačení imunity pacienta, jež ale nebyly přímo určeny na léčbu RS.
Co se dozvíte v článku
Dnes je situace diametrálně odlišná. Léků je na výběr několik a řady těch hrazených zdravotními pojišťovnami se stále rozšiřují. V rozhovoru pro Vitalia.cz ale vedoucí RS centra ve Všeobecné fakultní nemocnici (VFN) uvádí, že vývoj přinese širší spektrum léčiv. To je potřeba, protože RS má mnoho různých podob a mění se v čase. Hledat tedy to, co ji zpomalí, je někdy složité.
O úhradách nové léčby RS se jednalo roky
Od jara letošního roku můžete nemocným s RS nasadit ihned po diagnóze vysoce efektivní léčbu. Proč až nyní?
Jsou za námi tři roky jednání, ve kterých jsme museli státním institucím doložit, že naše populace je podléčená. To se nám podařilo i díky tomu, že jsme se spojili s farmaceutickými firmami, které mají data k produktům, a podléčenost jsme doložili také pomocí registrů od nás i ze zahraničí. V současné době se všude razí myšlenka, že je lepší přeléčit 20 % pacientů než nedoléčit 80 % těch, kteří jsou s RS léčeni. Čili snaha poskytovat vysoce efektivní léčbu hned na počátku onemocnění je všude ve světě v současné době trend a my nemůžeme zůstat úplně mimo.
Proč boj o úhrady hned v počátcích RS trval tři roky?
Jde o ekonomiku. Musíte pojišťovny přesvědčit, že se ekonomicky vyplatí pacienta léčit a léčit ho hned, ne třeba až za pět let.
I když farmaceutické firmy snížily ceny, vysoce efektivní léčba je drahá. Nakolik tedy vyjde léčba jednoho pacienta s RS třeba za rok?
To záleží samozřejmě na preparátu. V principu to je ale mezi 10 až 30 tisíci korun měsíčně. To není zase tak vysoká částka, protože invalidita s sebou nese daleko vyšší náklady. Invalidní člověk je závislý plně na státu – na dávkách, invalidním důchodu – a přitom neplatí daně.
Dostane se nyní k hrazené, vysoce efektivní léčbě RS každý, kdo je k ní indikován?
Máme indikační kritéria a ta rozhodují o tom, jaké má daný pacient prognostické markery (tj. stabilní a dobře charakterizovatelné znaky, pozn. red.). Pokud má některé z markerů špatné, tak ji může dostat.
Prognostické markery říkají, jak rychle se bude nemoc zhoršovat?
Ano. Máte určité indicie, například podle magnetické rezonance nebo atak, které ten pacient prožil, že by mohl mít pacient časnou invaliditu, a u těchto pacientů je tato vysoce efektivní léčba hrazena.
To ale vypadá, že tu je prostor pro to, aby léčbu dostalo v budoucnu více pacientů…
Určitě. To je to, o čem mluvím. Třeba v Německu mají raději přeléčené pacienty, než aby jim říkali: „Když ono to možná nebude tak strašné.“ A pak se dívali na ty konce, které už nemohou ovlivnit.
Kolik tady je pacientů, kteří na tuto léčbu dosáhli hned na začátku, tedy třeba po první atace?
To vám úplně přesně neřeknu, protože k tomuto zatím nemáme data.
Ale u vás v RS centru ve VFN už jste se s takovou situací setkali?
To ano. Každý týden přibývá několik jednotlivců, kteří na tuto hrazenou léčbu dosáhnou, a už máme i několik pacientů, kteří ji dostali hned po první atace.
A jak se jim daří? Je znát, že se u nich postup nemoci zpomalil?
Na takové hodnocení je ještě příliš brzo.
Raději přeléčit než podléčit. To je podle prof. Evy Kubala Havrdové světový trend u RS. Znamená, že nejnovější léčba by měla být nasazena i za cenu toho, že ji dostanou pacienti, kterým by stačil i levnější lék.
Kvůli lepším lékům se stále počítají ataky
Vyrozuměla jsem ale, že v léčbě RS jste ještě pořád nedosáhli ideálu. Je pro všechny, pro které by vysoce efektivní léčba byla dobrá, dostupná z hlediska úhrad pojišťoven?
Pořád ještě ne. Naše další cesta vede k tomu, aby lékař mohl použít vždy to, co považuje za nejvhodnější pro pacienta. Aby měřítkem toho, co uhradí zdravotní pojišťovna, bylo pouze to, že léčba bude úspěšná. Tedy že pacient zůstane v práci, nebude invalidní, bude mít dobrou kvalitu života. To je naším cílem.
První linie znamená, že lék můžete nasadit ihned, zatímco v druhé linii byste museli vyzkoušet nejprve jinou léčbu, a pokud by ta nebyla uspokojivá, teprve poté byste mohli sáhnout po novějším, nákladnějším léku?
Buď, nebo musí mít pacient dvě ataky v prvním roce onemocnění. To je dnes nesplnitelné kritérium, protože už po první atace pacient může dostat léky v první linii. Ty ovšem zpomalí průběh nemoci tak, že druhá ataka v jednom roce nepřijde. Čili některá tato tabu a dogmata, se kterými pracují naše regulatorní úřady, potřebujeme ještě prorazit tak, aby pacient mohl dostat to, co opravdu potřebuje.
I dnes se tedy čeká na určitý počet atak, aby pacient dosáhl na úhradu určitých léků?
Ano. Jsme závislí na tom, jaká úhradová kritéria stanoví Státní úřad pro kontrolu léčiv. A ten se bohužel vůbec nebaví s odbornou společností.
Ale každá ataka vede k poškození zdraví…
Ano, je to tak.
Hrazen je první lék pro pacienty s větším poškozením zdraví
Kromě vysoce účinné léčby, kterou můžete nasadit pacientovi hned, je tady ještě jedna aktuální novinka. Která?
Od 1. dubna je pojišťovnami hrazena symptomatická léčba. Jde o přípravek Fampyra s účinnou látkou fampridine. Ten si dosud někteří pacienti hradili sami, což byl náklad kolem 4 až 7 tisíc korun měsíčně.
Pro koho je určen?
Je pro pacienty, kteří už mají určitou invaliditu. Tento lék jim může zrychlit chůzi. Zrychlení chůze u nich znamená změnu kvality života. Když to přeložím do úplně laické řeči, tak to může vyřešit pacientům třeba otázku: „Dojdu, nebo nedojdu si na záchod včas?“ Takže je to o této kvalitě života. Pacient může jít rychleji, a tím pádem může udělat věci, které předtím už nemohl.
Kolika pacientům úhrada tohoto léku pomůže?
Budou to stovky pacientů.
Existují již dva léky na RS jen pro děti
V ČR je 12 pacientů mladších 15 let. Čím to je, že onemocnění postihne i takto malé děti?
Pokud se podíváte na počty nemocných dle věku, dostanete Gaussovu křivku. Jsou v ní i lidé nad 60 let, u kterých se tato choroba vyvinula, ale ten střed, tedy to nejpočetnější zastoupení, je věk 20 až 40 let.
Víte to, proč RS mají i takto malé děti?
Ne. Je tam nějaký podíl genetiky, to je ale asi jenom 30 procent, a pak jsou tam nějaké zevní faktory, ale ty my ani všechny neznáme.
Čím je specifická léčba dětí?
Některé léky už jsou v nižší dávce schválené pro děti. Dříve to tak nebylo, ale nyní tady máme už dva léky, které za sebou mají klinické studie. Ostatní léky, které pro děti schválené nejsou, používáme také, protože není žádný důvod myslet si, že 10leté dítě se dramaticky liší od někoho, komu je 18. Takže v momentně, kdy by mělo dítě agresivní formu RS, tak použijeme i léky pro dospělé. Žádáme o úhradu revizní lékaře a ještě se nám nestalo, že by nám ji zamítl.
Pokud někdo onemocní RS tak mladý, má dobré vyhlídky do života?
Protože RS postihne vyvíjející mozek, tak je tam narušený i jeho vývoj, takže ta prognóza není úplně ideální.
Moderní terapie posouvá možnosti, třeba těhotenství i kojení
Zaujalo mě ještě, že s RS dokážou některé ženy porodit…
To ano, v ČR se ženám s RS narodí kolem 200 dětí za rok. U těchto matek jde nejen o stupeň invalidity, ale také o samotnou léčbu. Dnes už jsou dva léky, které mohou ženy užívat po celou dobu těhotenství i při kojení. A to je klíčové.
Kam se tedy léčba RS posunula za posledních 10 nebo 15 let?
Léčba se posunula naprosto zásadně, protože se nám do první linie dostávají eskalační léky, což je naprosto zásadní pro prognózu pacienta. Pro lékaře to znamená velké nároky na to, aby hlídal tzv. farmakovigilanci, aby pacient nakonec neumřel na nějaké nežádoucí účinky. To znamená, že musíme dělat pravidelně různá vyšetření, třeba magnetickou rezonanci nebo laboratorní vyšetření krve, abychom si byli jistí, že pro pacienta je léčba bezpečná.
Jde o široké spektrum nežádoucích účinků?
Ano, velmi. Může to být virový zánět mozku, protože tak jako my potlačujeme imunitní systém pacienta, tak ten zase nefunguje v některých svých funkcích. Jsou to různé zánětlivé choroby, protože když snížíme úroveň imunity, tak se to může projevit těmito záněty. Může to být otok na očním pozadí nebo dlouhodobý nedostatek bílých krvinek. Zcela vzácně to mohou být také maligní onemocnění. Toto vše je nutné hlídat.
Co tedy ještě před 15 lety pacienty nemohli a teď mohou?
Končili beznadějně v invalidním důchodu. Osmdesát procent pacientů, kteří se dostali na hranici, kdy ušli 300 metrů bez opory, končilo v invalidním důchodu, protože nedokázali dojít do práce. Dnes registr ReMuS ukazuje, že 75 % pacientů, kteří užívají biologickou léčbu, pracuje nebo studuje.
Kam by se mohla léčba posunout za dalších 10 let?
Posune se k tomu, že pacienti, kteří dostatečně neodpovídají na léky, které máme teď, budou mít k dispozici jiné léky. Každý reaguje na léčbu jinak, takže my nemůžeme říci, že všichni budou jen na té a té léčbě. Potřebujeme větší spektrum léků, protože RS je heterogenní a individuální choroba. A tato doba, kdy je budeme mít, se blíží.
Prof. MUDr. Eva Kubala Havrdová, CSc.
Neuroložka specializující se na léčbu roztroušené sklerózy. Je vedoucí lékařkou Centra pro demyelinizační onemocnění na Neurologické klinice 1. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a VFN. Je odbornou garantkou webu pro pacienty Aktivní život.
ČLÁNKY DO MAILU