Čeští pacienti užívají první lék na Friedreichovu ataxii

Friedreichova ataxie je vzácné a zatím nevyléčitelné onemocnění. V ČR má tuto diagnózu 50 pacientů, ale odhady hovoří o tom, že by jich mohlo být až 200. Někteří proto jsou nejspíš bez diagnózy, nebo jim ji lékaři zaměnili.

Onemocnění, jež narušuje správné fungování neuronů, postupně zbavuje pacienty schopnosti ovládat svoji motoriku, takže jsou časem odkázáni na pomoc okolí.

Pacienti i jejich blízcí proto s velkou nadějí očekávají první lék, jenž by cílil přímo na podstatu onemocnění. Až donedávna neexistoval a bylo možné tlumit jen projevy choroby, třeba rehabilitací. V únoru letošního roku Evropská agentura pro léčivé přípravky (EMA) udělila registraci prvnímu léku přímo na Friedreichovu ataxii – postup onemocnění má zpomalit.

Jde o účinnou látku omaveloxolon. Lék je určený pacientům starším 16 let. Má podobu tobolek užívaných ústy jednou denně. K dispozici je pouze na recept. V ČR jej předepisují lékaři z Centra hereditárních ataxií ve Fakultní nemocnici Motol.

Nový lék dostali první čeští pacienti

V dubnu dorazil do ČR a v současné době omaveloxolon užívají první nemocní. „Má jej schváleno 15 pacientů,“ informovala na konci června Michaela Houšková, ředitelka pacientské organizace Frieda. 

Lék zatím nemá v ČR stanovenou úhradu, pacienti spolu s lékaři proto o ni musí zdravotní pojišťovny pravidelně žádat na výjimku ze zákona, přičemž každou žádost pojišťovny opakovaně posuzují.

Zdravotní pojišťovny dosud žádostem vyhověly. Výjimkou byla na konci června podle Michaely Houškové Zdravotní pojišťovna ministerstva vnitra, jež úhradu léku klientovi s Friedreichovou ataxií zamítla.

Snažíme se lék dostat ke všem pacientům, kteří o něj mají zájem. Je to dlouhý proces a řada pacientů očekává, že si snad již v řádu dní bude moci lék vyzvednout. Věříme, že všichni pacienti se stejnými obtížemi budou pojišťovnami posuzování shodně a budou moci lék získat, popisovala na konci června ředitelka Friedy.

Pojišťovna: Nejsme přesvědčeni o efektu léčby

Redakce Vitalia.cz se proto Zdravotní pojišťovny ministerstva vnitra (ZPMV) dotázala, proč novinku pacientům nehradí. 

Mluvčí pojišťovny Jana Schillerová sděluje, že evidují celkem pět žádostí o úhradu léku na Friedriechovou ataxii. „Žádost o úhradu jsme zatím vždy zamítli. U všech žádostí nebyla doložena účinnost terapie vzhledem k účelu jejich poskytování,“ uvádí Jana Schillerová.

„Dle vyjádření EMA sestava pacientů zařazená v registrační klinické studii byla poměrně malá, proto je vyzýváno k dalšímu, velmi pečlivému sledování tohoto léku v praxi, včetně nežádoucích účinků,“ dodává mluvčí. A vyčísluje, že cena terapie se nyní pohybuje okolo 674 tisíc korun za měsíc pro jednoho pacienta. Užívání má být přitom doživotní.

Pojišťovna dále v odpovědi pro Vitalia.cz podotýká, že hradí jen ty služby či léčiva, která jsou přiměřená, bezpečná, v souladu s poznatky lékařské vědy a také je u nich prokázaná účinnost. Cílem úhrady má být obecně zlepšení nebo zachování zdravotního stavu pojištěnce, případně zmírnění jeho utrpení. ZPMV má ovšem za to, že u nového léku na Friedrichovu ataxii, ač je již na evropském trhu registrován, k něčemu takovému z dlouhodobého hlediska nemusí dojít.

ČR je mezi prvními zeměmi EU

Česká republika je jednou ze tří evropských zemí, kam lék farmaceutická firma přivezla. Stalo se tak díky aktivnímu přístupu Friedy a lékařů z Centra hereditárních ataxií.

Lék EMA zařadila mezi tzv. sirotčí léky neboli orphany, tedy léčiva na vzácná onemocnění. Navíc spadá do kategorie těch, které podléhají intenzivnějšímu sledování. I proto, že s klinickou studií tohoto léku byly spojeny nejistoty, jako je malý počet pacientů nebo vyloučení pacientů se závažnými formami onemocnění.

Friedreichova ataxie je neurodegenerativní onemocnění, jež působí především potíže s jemnou i hrubou motorikou, rovnováhou nebo řečí. Často se pojí se skoliózou, srdečními vadami, cukrovkou, nepřiměřenou únavou, problémy se zrakem, sluchem nebo psychickými problémy.

Pacienti musí kvůli progresi onemocnění postupně využívat berle, chodítko, mechanický vozík, elektrický vozík, nebo jsou již zcela upoutáni na lůžko.

Protože v prvních fázích nemoci se lidé pohybují a mluví jako opilí, pojmenovala Frieda v červnu založenou sbírku pomoci Nejsem opilý, mám jen Friedreichovu ataxii. Výtěžek slouží k podpoře nemocných a financování chodu pacientské organizace.