Drobní dárci na léčbu malého Martina se vzácným syndromem AADC vybrali 151 milionů korun. Za peníze má podstoupit aplikaci léčivého přípravku Upstaza.
Zatímco o úhradě Upstazy její výrobce v Česku nějakým způsobem jedná, její aplikace asi jen tak hned možná nebude. A může se stát, že se Upstaza v tuzemsku nebude aplikovat vůbec nikdy. To by znamenalo, že případní pacienti, kterých je v celém světě jako šafránu, za ní budou z Česka vždycky muset dojíždět do jiné evropské země.
Tedy pokud se léčba osvědčí, neboť její registrace v Evropě je jen podmínečná a výrobce musí doložit přinejmenším další doklady o jejím efektu. Může se proto stále teoreticky stát, že jediný lék cílící přímo na příčiny syndromu AADC, tedy vzácného dědičného genetického onemocnění postihující nervový systém, nakonec neuspěje a bude stahován z trhu.
První lék podávaný přímo do mozku
Upstaza je první genová léčba aplikovaná přímo do mozku dětského pacienta. Je k tomu třeba dvou poměrně malých otvorů do lebky. Jejich prostřednictvím je následně podáno léčivo, které má tekutou formu. Jde o čtyři jednorázové infuze, někdy se hovoří, s ohledem na malé množství roztoku (každá infuze má 0,08 ml), spíše o injekcích.
Není pochyb, že technicky by aplikaci čeští lékaři zvládli. Ostatně serveru Vitalia.cz to potvrdil přednosta neurochirurgické kliniky ve Fakultní nemocnici (FN) Motol Vladimír Beneš. Podobné zákroky totiž lékaři u dětí provádějí, ale z jiných důvodů, než je aplikace Upstazy. Dělají tedy stejné operace, jaká se dělá u Upstazy, jen při nich do mozku nevlévají léčivé infuze.
Přesto Martinova rodina avizovala, že dítě podstoupí aplikaci léčiva v zahraničí. Nejprve se hovořilo o Německu, později o Itálii nebo Francii. Kam přesně pojede, se zatím veřejnost nedozvěděla. Martin jinou možnost než odjezd do zahraničí ovšem nemá. V Česku se Upstaza neaplikuje. A zřejmě se to hned tak nezmění.
Proč se tady Upstaza nepodává
Kliniky, které stojí o podávání Upstazy, musí mít akreditaci. Tedy souhlas, který je podmíněný vybavením nemocnice i tím, jaké týmy lékařů v ní pracují. Získat akreditaci není možné bez spolupráce s výrobcem léčiva, v tomto případě jde o jednu z amerických farmaceutických firem. V tuzemsku sklidila od ministra zdravotnictví Vlastimila Válka i lidí z okruhu farmaceutického průmyslu kritiku kvůli tomu, že obešla standardní možnosti úhrady stomilionové genové léčby a zkontaktovala se s pomocí prostředníka přímo se dvěma zdravotními pojišťovnami. Je tedy otázkou, jak moc tato farmaceutická společnost je aktivní směrem k zájemců o podávání léčby. Nicméně v zahraničí, včetně Evropy, tuto akreditaci některá pracoviště již mají.
Zcela jistě bude záležet také na aktivitě samotných nemocnic. S ohledem na náročnost podávání Upstazy je předpoklad, že podmínky aplikace, a především zvládnutí případných nežádoucích účinků jak neurochirurgického zákroku, tak samotného podání léčby, by nejspíš svedla jen některá z větších, tedy fakultních nemocnic. A to ta, jež disponuje neurochirurgií i centrem léčby geneticky podmíněných neurologických onemocnění, kam patří i syndrom AADC.
Proč v Motole zatím neusilují o podávání
Nejblíže k tomu Upstazu podávat má nejspíš pražský Motol. Jednak proto, že přinejmenším Martin je jejich pacientem (v Česku jsou s AADC pacienti dva). Pak také proto, že Motol je jedním z center léčby vzácných onemocnění vzniklých na genetickém podkladě. A v neposlední řadě to byla první nemocnice, kde v tuzemsku začali podávat systémovou genovou léčbu. Šlo o léčivo Zolgensma pro děti se spinální svalovou atrofií. Nemocnice dokázala u Zolgensmy zvládnout nejen akreditační proces, ale také náročnou logistiku léku.
Vitalia.cz proto Fakultní nemocnici Motol požádala o vyjádření, zda o akreditaci bude usilovat či již usiluje. Odpovědí je, že nikoliv, neboť nemocnice v tuto chvíli nemá peníze na potřebné zázemí.
„FN Motol počítá s tím, že bude potřeba do budoucna řešit vybudování genové laboratoře. Je to ale otázka nákladů a v této chvíli není jasné, kdo ty náklady pokryje. Za podáním takto finančně náročných léků je totiž potřeba vidět i vybudování celé infrastruktury, která zpravidla tvoří dalších cca 30 procent nákladů z ceny léku,“ uvedla mluvčí Motola Pavlína Danková.
Kromě vybudování genové laboratoře by bylo tedy třeba desítek milionů korun (cena Upstazy je sice v jednotlivých zemích mírně proměnlivá, ale teoreticky lze počítat se sto miliony korun za tuto léčbu). Na co přesně? „Infrastruktura k podávání genové léčby se skládá z edukovaného a na program vyčleněného personálu, prostorového i přístrojového vybavení, například zázemí lékárny na přípravu genové léčby,“ doplnila Jana Haberlová, primářka motolské Dětské neurologické kliniky.
Podle Heleny Rögnerové, bývalé motolské ředitelky, nyní vrchní ředitelky sekce pro ekonomiku a zdravotní pojištění Ministerstva zdravotnictví, by FN Motol, jejíž obrat je více než 14 miliard korun ročně, měla náklady ve výši jednotek milionů určených pro zázemí nových typů léčby zvládnout z vlastních zdrojů.
Kde vzít desítky milionů, zatím jasné není. Náročnost vyhledávání pacientů s unikátními typy chorob bude nově zohledňovat úhradová vyhláška. Příští rok pošle centrům léčby na takové pacienty jednorázovou finanční injekci ve výši jeden milion korun na jednoho pacienta. Motol také opakovaně dokázal, že si umí sáhnout i na evropské dotace, i díky nim se nyní staví například národní onkologické centrum.
Budoucí výzvy pro úhrady nákladné péče
Jenže nejde jen o Upstazu. Léčba vzácných onemocnění, ale i onkologických diagnóz, kráčí kupředu velmi rychle. A tak zatímco vlády a zdravotní systém si lámou hlavu nad tím, jak zvládnout vysoké ceny inovativních terapií, pro nemocnice je výzvou právě přizpůsobení svého zázemí novým způsobům distribuce a podávání léčiv.
Při buněčné terapii musí jít do zahraničí bílé krvinky pacienta. Hluboce zmrazené. Pak se zase vrací zpět do nemocnice. Genová léčba zase vyžaduje přepravu hluboce zmrazených roztoků. Část cesty probíhá třeba i letecky. Náročné je také samotné převzetí léků, které se může odehrávat v noci a které vyžaduje uchovávání v extrémním mrazu a následné pomalé rozmrazování. Navíc s geneticky modifikovaným materiálem musí kliničtí farmaceuti i zdravotníci nakládat ve velmi přísném režimu, aby například geneticky modifikované viry neunikly ven.
Jenže zatímco podání nových terapií infuzemi či injekcemi nemocnice již nyní technicky zvládnou, k zacházení s novými terapiemi či jejich výrobě pacientovi přímo na míru se neobejdou bez unikátního zázemí. Například bez genové laboratoře, jejíž pořízení zmiňuje právě Motol. Ne že by v Česku žádná genová laboratoř nebyla, ostatně neurogenetickou laboratoř má i Motol, na aplikaci novinek v léčbě ale dle vyjádření motolské nemocnice nestačí. Zda kapacitně, či vybavením, to už nezmiňuje.
Jisté je, že zázemí špičkových nemocnic se bude postupně měnit a české zdravotnictví bude nejspíš i díky vysoké úrovni lékařské péče schopné držet v tomto směru krok. S možností novinky zaplatit z veřejných peněz to ale bude složitější.
Cenu nových terapií na vzácná onemocnění se podle Heleny Rögnerové podaří zvládnout jen tehdy, pokud Evropa v nákupu inovativních léčiv bude postupovat jednotně a bude vytvářet na výrobce tlak, aby cenu snížili. Neboť jen celoevropský trh je dostatečně velký na to, aby byl pro výrobce třeba z USA atraktivní a motivoval je k dodání léčiv za nejnižší možnou cenu.
Podle odbornice na veřejné zdravotní pojištění je ovšem potřeba důsledně trvat na prokazování přínosů léčby. Ne vždy je totiž za dojemnými pacientskými příběhy happy end. Ne vždy inovativní léčba zachraňuje život a zlepšuje zdraví. Někdy se časem ukazuje, že novinka, i přes klinické testování, je nafouknutá bublina, jež se v klinické praxi nakonec neudrží a naděje pacientů minimálně na čas pohasne.
Platba, až když léčba zabere
Cestou je proto například odložená úhrada. Tedy to, že část léčby zdravotní pojišťovna výrobci uhradí až ve chvíli, kdy se dostaví nějaký efekt,
naznačuje Helena Rögnerová možný budoucí směr úhrad. Nyní totiž při odmítnutí platby velmi drahé léčby, aniž by začala, čelí zdravotní pojišťovny veřejné kritice, protože v popředí mediálního zájmu je příběh těžce nemocného pacienta, nikoliv efektivita léčby.
Helena Rögnerová upozorňuje ovšem i na jiné úskalí budoucnosti inovativních terapií. „Obava panuje z toho, že se objeví nákladná terapie například na Alzheimerovu chorobu nebo Parkinsonovu nemoc. To by totiž všechny systémy financování zdravotní péče zbankrotovaly,“ řekla při neformálním hovoru s novináři. Narážela tím na fakt, že pacientů s jednotlivými vzácnými diagnózami je relativně malé množství, naopak počty pacientů s demencemi rychle narůstají a onemocnění se při stárnutí populace stávají skutečnou výzvou nejen medicíny, ale i systémů veřejného financování zdravotní péče.
ČLÁNKY DO MAILU