CAR-T terapie patří mezi novinky v onkologické léčbě. Je určena pro pacienty s nádorovými nemocemi krve. Konkrétně s některými typy lymfomů a leukémií, u nichž selhala klasická léčba. Má formu jednorázové infuze, jejíž cena činí až 9 milionů korun. Hradí ji zdravotní pojišťovny.
Jak funguje CAR-T a jak se vyrábí
V ČR jsou v současné době registrovány tři léky, jež lze označit jako CAR-T terapii, a to pod názvem Kymriah, Yescarta a Tecartus. Existují i další u nás registrované léky, ty ale na tuzemském trhu zatím nejsou dostupné.
Léky CAR-T terapie patří mezi tzv. imunoterapeutické. To znamená, že napomáhají organismu pacienta, aby rakovinu sám zlikvidoval za pomoci vlastního imunitního systému. Terapie je unikátní v tom, že využívá vlastní krevní buňky nemocného. Konkrétně jde o druh bílých krvinek nazvaný T-lymfocyty.
Výroba léku začíná odběrem krve pacienta. Z ní se ještě v nemocnici oddělí bílé krvinky a zdravotníci je odešlou buď zmražené v tekutém dusíku, nebo při standardní teplotě do jedné z mála laboratoří na světě, jež se věnuje jejich specifické úpravě.
V zahraniční laboratoři jsou pacientovy bílé krvinky namnoženy a upraveny – pomocí tzv. virového vektoru je do nich vpravena určitá genetické informace. Tato úprava krvinky „naučí“ rozpoznávat podle specifických povrchových znaků nádorovou buňku. Jakmile ji bílé krvinky rozpoznají, vnímají ji jako cizorodou pro organismus a zničí ji.
Zpět k pacientovi se vrací lék v hluboce zmrazeném stavu. V nemocnici je rozmrazen a podán ve formě infuze pacientovi. Celý proces přípravy pro podání trvá tři až pět týdnů.
Terapie dostupná českým pacientům 2,5 roku
V ČR se tato léčba poprvé uplatnila v prosinci roku 2019, kdy infuzi podali lékaři Fakultní nemocnice (FN) Brno tehdy 48letému pacientovi s diagnózou nazvanou mediastinální velkobuněčný B-lymfom. CAR-T pro něj tehdy byla jediným léčebným východiskem.
„Pacient zahájil standardní cytostatickou léčbu, ale ani po několika cyklech chemoterapie nedošlo ke zmenšení velikosti jeho nádoru. Stejně tak záchranná, velmi intenzivní chemoterapie nepřinesla žádný léčebný efekt,“ uvedla tehdy FN Brno v tiskové zprávě. „Po dalších dvou liniích modifikované léčby se nádor dokonce ještě zvětšil a začal již utlačovat průdušky, plíce a velké cévy s nebezpečím vzniku závažných komplikací. Ani tak intenzivní léčba, jakou je transplantace kostní dřeně, nepřicházela v této situaci do úvahy,“ dodala.
Od té doby byl lék podán dalším desítkám pacientů. Podle informací, které zazněly na odborném semináři pořádaném Asociací inovativních farmaceutických firem (AIFP), byla CAR-T terapie jen do září 2021 podána 67 pacientům.
O používání terapie nedávno informovala FN Hradec Králové. „Fakultní nemocnice (…) využila tuto metodu již u čtyř pacientů. Všichni pacienti léčbu zvládli, u dvou již kontroly prokázaly, že léčba je úspěšná, u zbývajících se na výsledky ještě čeká. Do konce roku plánuje nemocnice tuto metodu použít u několika dalších pacientů,“ uvádí v aktuální tiskové zprávě.
Novinka podávaná jen někde a jen pro někoho
Z počtu léčených pacientů vyplývá, že CAR-T terapie není určena pro každého pacienta. Pro představu, například lymfom lékaři v ČR diagnostikují ročně 2,5 tisícům lidí. Na novinky v podobě zdravotní pojišťovnou hrazené buněčné terapie CAR-T dosáhnou jen ti, u kterých selhaly jiné způsoby léčby.
Proč jsou lékaři při jejím nasazování opatrní, shrnula v listopadu 2021 přednostka Kliniky dětské hematologie a onkologie 2. lékařské fakulty Univerzity Karlovy a FN Motol Lucie Šrámková: „Oproti standardním postupům v hematoonkologii, jako jsou chemoterapie a transplantace kostní dřeně, víme o CAR-T terapii zatím mnohem méně. Zůstává řada otázek, například pro které pacienty je tento léčebný postup optimální či proč u některých pacientů nefunguje. Významným limitem je i vysoká cena léčby.“
Na Vitalia.cz jsme již na jaře psali, že jedním z limitů této léčby jsou její vedlejší účinky. Ty mohou mít podobu například tzv. Cytokine Release syndrom (CRS). Dalším rizikem je neurotoxicita, což znamená, že pacienti mohou mít neurologické problémy, z nichž, jak uvádí výrobci léků, některé mohou být závažné až život ohrožující. Podle primáře a vedoucího lékaře CAR-T programu na IV. interní hematologické klinice FN Hradec Králové Davida Belady jsou ale dočasné a zvládnutelné léky. Například kortikoidy. Pacient ale musí být po podání buněčné terapie pečlivě hlídán, což vyžaduje několikadenní hospitalizaci a následné kontroly.
Způsob, jakým s lékem musí být nakládáno, podání a následné sledování zdravotního stavu pacienta vyžaduje, aby byla CAR-T terapie podávána jen v některých nemocnicích.
„Podání CAR-T buněčné terapie je vysoce specializovanou činností, kterou mohou poskytnout jen léčebná centra k tomuto úkonu oprávněná (certifikovaná). Tento typ terapie se v ČR podává u dětí pouze ve FN Motol, u dospělých pacientů na 5 dalších pracovištích (FN Brno, FN Hradec Králové, VFN Praha, FN Plzeň a ÚHKT),“ uvedla na sklonku loňského roku AIFP v tiskové zprávě.
ČLÁNKY DO MAILU