Dosud nejdražší terapií používanou v tuzemsku je léčivo zvané Zolgensma, které má stanovenou maximální cenu necelých 52 milionů korun. Alespoň tuto částku najdete v databázi Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL). Lék se podává coby jediná infuze systémové genové léčby a slouží k léčbě spinální svalové atrofie. Jak léčba vypadá, jsme psali v jednom z textů jí věnované.
Nyní cenovku téměř dvojnásobně překonal léčivý přípravek nazvaný Upstaza. V Česku se nepoužívá, ale máme tu pacienta, který jej potřebuje – dvouletého Martina s velmi vzácným syndromem AADC. Podle jeho rodičů aktuálně jednorázová léčba v podobě čtyř naráz podávaných infuzí do mozku stojí 100 milionů korun. Částku a ještě něco navíc v rekordním čase rodině poslali drobní dárci. A nejen oni se ptají, jak je možné, že na světě existuje něco tak drahého.
Rozpočet neznámý
Pokud se bavíte s lidmi, kteří prostředí vývoje nových léčiv znají a ví, jak se takový lék dostává na trh, řeknou vám, že výše ceny nové terapie je při jejím uvádění na trh plně v rukou farmaceutické společnosti. Tedy firmy, která nové léčivo vyvinula nebo do jeho vývoje vstoupila v určité fázi, kdy ještě vývoj ani klinické testy nebyly dokončeny, a výrobce si tak de facto zakoupil jen část postupu nebo účinnou molekulu chráněnou patentem. Třeba od některého z vědeckých pracovišť.
Tato farmaceutická společnost si při uvedení léku na trh za něj může říci jakoukoliv částku. A to v situaci, kdy neusiluje o jeho proplacení z veřejných peněz. Zda odpovídá nákladům, pak není fakticky možné rozklíčovat, protože lékovým autoritám výrobce není povinen náklady na vývoj a výrobu dokládat.
Při registračním procesu, jenž je nezbytný pro vstup nového léku do klinické praxe, výrobce sice musí doložit bezpečnost, efektivitu nebo účinnost terapie, nikoliv ovšem rozpočet. Neřeší se tedy, kolik a co při výrobě nového léku stálo. Lékové autority s výrobcem neřeší ani otázku zisku, jenž by měl být, s ohledem na zájmy pacientů a jejich zoufalých rodin, přiměřený.
Trvá léta, stojí miliardy
Nikdo nepochybuje o tom, že náklady na vývoj a testování léku jsou pro výrobce vysoké. „Od prvotní identifikace účinné molekuly po uvedení léčiva na trh může uplynout 12 až 15 let a náklady na vývoj a testování se mohou vyšplhat i na 22 miliard korun,“ řekl již dříve v obecné rovině David Kolář, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP), která působí v Česku a zastupuje právě společnosti vyvíjející nová léčiva.
David Kolář takto komentoval vývoj „standardních“ léčiv. V případě Upstazy se ovšem bavíme o léčivém přípravku pro velmi vzácné onemocnění. Syndromem AADC trpí na celém světě asi 120 dětí. Navíc léčba na toto onemocnění patří ke zcela novým terapiím – tzv. systémové genové léčbě. Aby toho nebylo málo, Upstaza je v klinické praxi první lék na světě, jenž patří mezi systémovou genovou léčbu podávanou přímo do mozku pacienta.
Zcela jistě není u Upstazy levná ani doprava. Genová léčba putuje za pacientem zpravidla z USA, a to zčásti letecky. Po celou dobu přepravy musí být infuzní roztok uchováván ve zmrazeném stavu. Nejde přitom o žádné nízké teploty, u Upstazy mají být nejméně −65 ºC. Léčivo rozmrazují až farmaceuti v místě jeho podání.
Kolik to vše stojí, ale není jasné, výrobce, americká společnost PTC Therapeutics, náklady nezveřejnil, což ovšem bývá ve farmaceutickém byznyse běžné. Běžné ovšem není, že léčivo pro jednoho pacienta vyjde na v přepočtu sto milionů korun. Není tedy možné zjistit, kolik ze stomilionové částky jsou náklady na případný nákup patentu či vývoj od nuly, výrobu, kolik zisk výrobce, kolik stojí doprava, jaká je přirážka distributora (pokud nějaký do hry vstupuje) či zda je v částce třeba i přirážka zahraniční kliniky, jež terapii bude podávat.
Proč se v Česku pro Martina vybíralo sto milionů, vysvětlil jeho otec už při zakládání sbírky. Německá klinika si za ni řekla 4 230 200 eur. Lékaři i rodina nyní jednají o podání léčby ve Francii či Itálii. V tuzemsku to není možné, protože nemáme žádné pracoviště, které by mělo potřebnou akreditaci.
Přispíváte na sbírky na léčbu a podobně?
Podle březnových informací americké platformy BioSpace si britská Národní zdravotní služba (NHS) s výrobcem dojednala slevu a cena genové terapie ve Velké Británii byla na jaře přibližně 3,7 milionu dolarů za 0,5ml dávku odpovídající léčbě jednoho pacienta. V přepočtu dnešním kurzem by šlo o necelých 86 milionů korun. Březnové informace britského webu zaměřeného na pacienty s AADC navíc hovořily o tom, že částku nebudou hradit rodiny pacientů, ale její značnou část či celou ji uhradí britský zdravotní systém.
U nás jednání o slevě či úhradě neproběhla. Ačkoliv lék má centrální evropskou registraci od 18. července 2022, PTC Therapeutics zatím neprojevila zájem o to vstoupit na český trh. A to ani v situaci, kdy s velkou pravděpodobní ví, že tady existuje pacient, jenž její terapii potřebuje. A kdy farmaceutická společnost potřebuje jeho, protože evropský lékový úřad jí uložil provést další klinickou studii. Dat o Upstaze je totiž, s ohledem na malý počet nemocných, velmi málo a firma musí dokládat lékovým autoritám další. Logicky tedy musí vyhledávat i další nemocné děti.
Do ceny nemohl promluvit stát
Stejně jako nikdo nedokáže rozklíčovat cenu léčiva oznámenou výrobcem, není nikdo, kdo by mu přikázal, že musí dodávat terapii do České republiky a ucházet se tady o úhradu zdravotních pojišťoven. Pokud by toto totiž PTC Therapeutics, třeba i s pomocí prostředníka, udělala, začala by se řešit i stomilionová suma. V okamžiku, kdy výrobce stojí o to fungovat na českém trhu a mít léčivo hrazené z veřejných peněz, totiž začíná do jeho ceny promlouvat stát.
Proto, aby lék získal úhradu v ČR, mu musí SÚKL stanovit maximální cenu. Při jejím stanovování se přihlíží k tomu, za jaké ceny je k mání jinde. U unikátních léků na vzácná onemocnění to je těžší, ale mechanismy na to stanovit maximální cenu existují. Ostatně SÚKL si je vyzkoušel mimo jiné na uvedení výše zmíněné Zolgensmy na český trh, kde je maximální cena, jak již bylo zmíněno, 52 milionů a v Česku jde aktuálně o nejdražší léčivý přípravek.
Vedle stanovení maximální ceny farmaceutické firmy se státem jednají také o stanovení úhrady z veřejného zdravotního pojištění. A do toho již kromě SÚKL zasahují i zdravotní pojišťovny. Ty mimo jiné posuzují vztah ceny léčiva a benefity pro pacienta. Natvrdo řečeno, v tomto řízení už jde o to, zda se státu vyplatí někoho léčit.
Roli hraje nejen cena, ale také mimo jiné to, jak moc bude člověk po absolvování léčby samostatný. Čím více, tím méně bude zatěžovat v dalším životě systém sociální podpory. V případě, že léčba jej opět vrátí do práce či v ní udrží (což se děje třeba u nákladné biologické léčby u roztroušené sklerózy), je navíc předpoklad, že pacient nejen ušetří systém veřejných peněz, ale ještě do něj přispěje formou daní z příjmu nebo odvody na sociální a zdravotní pojištění.
„Při vstupu nového léku na trh dochází k vyjednávání ohledně ceny a úhrady se zdravotními pojišťovnami. V jejich rámci se diskutují různé platební modely založené na sdílení rizik mezi výrobcem a plátcem zdravotní péče – např. úhrada péče na základě úspěšnosti léčby, rozdělení platby v čase,“ potvrzuje David Kolář z asociace inovativních farmaceutických firem.
Jak už bylo uvedeno, jakémukoliv posuzování se ale PTC Therapeutics v ČR vyhnula, ačkoliv na tuzemském trhu je registrován jiný lék, který tato společnost zmiňuje na svém webu – uvádí, že spolupracovala na programu, ve kterém byl použit. Je to léčivo Evrysdi, jež se používá při spinální svalové atrofii a jehož výhodou je, že jej lze užívat doma. Jde totiž o suspenzi podávanou ústy. Evrysdi přitom hrazeno je – jedno balení stojí 177 tisíc korun.
Kdyby výrobce chtěl
Jak upozornil ministr zdravotnictví Vlastimil Válek a jak stojí také ve vyjádření AIFP (PTC Therapeutics není jejím členem), v České republice existují mechanismy pro vstup supernových terapií na trh i nastavení jejich úhrady.
„České zákony jako jedny z mála na světě umožňují poměrně rychle stanovit úhradu vzácných léků ze zdravotního pojištění, pokud o to výrobce požádá. Výrobce (Upstazy, pozn. red.) o to ale nepožádal ani po roce od registrace za ‚výjimečných podmínek‘ v EU,“ napsal Vlastimil Válek na svém instagramovém účtu. „Pro mě zcela nepochopitelně nekontaktoval ani Ministerstvo zdravotnictví, ani SÚKL s žádostí o úhradu, kterou při dodání přesvědčivé dokumentace funkčnosti léčby není problém přiznat,“ dodává ministr.
„Lék na vzácná onemocnění prochází hodnocením u nově zřízeného poradního orgánu ministra zdravotnictví, v němž zasedají mj. lékaři a zástupci pacientských organizací. V rámci hodnocení se nepřihlíží k nákladové efektivitě, ale naopak k celospolečenským nákladům a přínosům léčiva, jeho dopadu na život pacienta, jeho rodiny atp.,“ vysvětluje David Kolář. „V případě, že je nový lék schválen ze strany SÚKL, je dostupný všem pacientům, pro něž je indikován. A to bez zbytečného opakovaného schvalování a na nezbytně potřebnou dobu,“ dodává. „Náš systém samozřejmě není dokonalý. Zodpovědný přístup a využití standardních možností při vstupu nových léků na trh je však z mého pohledu klíčový,“ komentuje fakt, že výrobce Upstazy se takto nezachoval. Podle něj cena nových terapií musí být nastavena tak, aby léčivo bylo pacientům dostupné a na trhu se dokázalo dlouhodobě udržet.
Chování výrobce je nejspíš jednou z příčin, proč Česká průmyslová zdravotní pojišťovna, u níž je dvouletý Martin pojištěn, došla k závěru, že úhradu za Upstazu neposkytne. A také odpovědí na to, proč vznikla veřejná sbírka, která je výší vybírané částky mimořádná. Sbírka byla namístě, protože výrobce váhá a Martinovi jde o čas. Existuje totiž předpoklad, že čím dříve terapii dostane, tím méně škod onemocnění zanechá na jeho organismu. Upstaza mu pomůže udržet a zlepšit hybnost hlavy, posadit se. Šanci má i na chůzi s oporou.
Pokud by se výrobce zachoval jinak, úhrada by možná mohla být. Nic to ale nemění na faktu, že kvůli aplikaci Upstazy by musel Martin do zahraničí. Fakultní nemocnice Motol, kde jej léčí, totiž zatím nemá akreditaci nezbytnou k tomu tuto léčbu podat.
U Martina se ale hraje o čas, proto terapii dostane v zahraničí a v Motole se bude doléčovat a bude tam nejspíš i celoživotně sledován. Podáním Upstazy totiž léčba AADC syndromu zdaleka nekončí. Je ale možné, že až se v ČR objeví jiné dítě se vzácným syndromem AADC, což žádné z rodin nepřeji, situace už bude jiná. Stejně jako tomu bylo v případě příchodu Zolgesmy pro děti se spinální svalovou atrofií. Její vstup na trh změnil podobu například dětského novorozeneckého screeningu z patičkové krve tak, aby léčbu dostalo každé dítě a včas.
ČLÁNKY DO MAILU