Léčivý přípravek se nazývá Upstaza. Jde o první genovou léčbu na světě podávanou přímo do mozku pacienta. Veřejnost nedávno šokovala její cena, jež v zahraničí činí v přepočtu i sto milionů korun. Právě takovou částku ve sbírce vybírala rodina dvouletého Martina, který Upstazu potřebuje. Sbírka vyvolala nevídanou vlnu solidarity a drobní dárci na zahraniční léčbu chlapce poslali velmi rychle 151 milionů korun.
Upstaza je určena pacientům se vzácným syndromem AADC. V tuto chvíli je jedinou léčbou, která cílí přímo na příčinu onemocnění. V EU již Upstaza získala registraci, v České republice ale není ani hrazená, ani se tu nepodává.
Jednání probíhají
Zatímco úhrada je závislá na aktivitě výrobce Upstazy, možnost aplikace léku záleží na tom, zda některá z tuzemských nemocnic o ni projeví zájem a získá potřebnou akreditaci.
Co se týká úhrady, jak serveru Vitalia.cz potvrdila Česká průmyslová zdravotní pojišťovna (ČPZP), výrobce Upstazy, americká společnost PTC Therapeutics, již měsíce jedná o podmínkách, za kterých by se léčivý přípravek dostával k českým pacientům. Tedy i o jeho ceně a úhradě z veřejného zdravotního pojištění.
„Jednání začala probíhat paralelně s podanou individuální žádostí o úhradu,“ uvádí mluvčí ČPZP Elenka Mazurová. Podle ní je jejich cílem „najít způsob úhrady bezprecedentně nákladné inovativní terapie pro klienty trpící vzácným onemocnění AADC“.
S PTC Therapeutics jedná také Všeobecná zdravotní pojišťovna. „Jednání se zástupci dodavatelské firmy probíhají proto, abychom umožnili vstup léčivého přípravku na český trh v budoucnu,“ vysvětluje mluvčí VZP Viktorie Plívová.
Jednání potvrzuje také PTC Therapeutics. „S českými lékaři a plátci jednáme o přístupu k péči pro české pacienty s deficitem AADC,“ potvrdila serveru Vitalia.cz Jeanine Clementeová, ředitelka komunikace této společnosti. Detaily s ohledem na to, že diskuze o ceně a úhradě ještě nejsou uzavřeny, ale nesdělila. „O úhradě Upstazy rozhodují místní zdravotnické úřady. Vzhledem k důvěrné povaze diskusí nemůžeme poskytnout další podrobnosti,“ dodává s tím, že PTC Therapeutics zvažuje všechny způsoby, jak pacientům „co nejrychleji zajistit přístup k léčbě, včetně přeshraniční zdravotní péče“.
Jak uvedl týdeníku Respekt bez podrobností náměstek Ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček, v jednáních se angažuje také Ministerstvo zdravotnictví. Ministr Vlastimil Válek ale už dříve veřejně výrobce Upstazy kritizoval za to, že nevyužil standardní cesty, kterou se mohou dostat na český trh léky na vzácná onemocnění. Od loňského roku platí novela, jež vstup nových a nákladných terapií značně usnadňuje a kromě ceny, bezpečnosti a účinku zohledňuje i společenský přínos léků. Navíc do procesu schvalování vstupují nově i pacientské organizace.
Bude sleva?
Zda bude Upstaza českými zdravotními pojišťovnami hrazena, zatím není jasné, protože jednání nejsou uzavřena.
Otevřené tak zatím také je, kolik Upstaza pro české pacienty bude stát. Martinova rodina vybírala sto milionů, ve Velké Británii, kde je léčba jejich systémem hrazená, je ale cena nižší – zhruba 85 milionů.
Je to dáno tím, že pokud má léčivo být hrazeno z veřejných peněz, stát, respektive zdravotní pojišťovny zpravidla tlačí na cenu a chtějí po výrobci slevu. Ten není povinen jim vyhovět. Pokud ale o úhradu z veřejných peněz stojí, pod tlak se dostává. „Našim cílem je dostat co nejlepší léčbu ke svým klientům za akceptovatelných podmínek dopadu do rozpočtu, z čehož vyplývá i obecná snaha snižovat náklady,“ uvádí mluvčí ČPZP Elenka Mazurová.
Nicméně český trh je z hlediska globálního obchodování s léčivy velmi malý a syndrom AADC patří mezi extrémně vzácná onemocnění. Na světě je jen kolem 120 dětí, které jím trpí.
O ceně se jedná proto, protože podmínkou úhrady je stanovení tzv. maximální ceny. Tuto hranici v ČR běžně nastavuje Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL). Jenže jak upozorňuje Elenka Mazurová, v případě Upstazy a dalších inovativních léčiv, u jejichž podání vyžaduje pobyt v nemocnici, je to složitější a pacienti se ani v budoucnu, kdy třeba bude Upstaza hrazená, nevyhnou podávání individuálních žádostí k pojišťovnám.
Přispíváte na sbírky na léčbu a podobně?
„Řada inovativních léčiv začíná narážet na legislativní problém. A tím je skutečnost, že pokud je lék indikován k podání výhradně za hospitalizace, jako například mnoho komplikovaných podání genové léčby, tak se stanovení úhrady SÚKL vůbec nemůže věnovat,“ upozorňuje mluvčí ČPZP. „V ČR totiž chybí legislativní ukotvení tzv. HTA, posouzení zdravotní technologie, pro léčiva užívána výhradně za hospitalizace. Pokud je tedy pacient indikován k léčbě takovýmto léčivým přípravkem, nezbývá než se předmětem úhrady zabývat v individuální žádosti o úhradu,“ dodává.
Dva pacienti
Podle dostupných informací jsou v tuzemsku dva pacienti s diagnózou syndromu AADC. Prvním je dvouletý Martin, druhou pacientkou pak čtrnáctiletá Michaela. Martin je pojištěncem právě ČPZP, Michaela VZP.
Oběma jim zdravotní pojišťovny úhradu léčby zamítly. „S danou diagnózou má VZP jednoho indikovaného klienta, který ale nesplnil parametry pro schválení léčby. Víc s ohledem na ochranu soukromí svých klientů VZP sdělit nemůže,“ uvádí Viktorie Plívová.
Pro oba je společné také to, že současná jednání jejich léčbu nejspíš nijak neovlivní. Rodina Martina i jeho ošetřující lékaři po úspěšné sbírce řeší, jak jej co nejrychleji dostat na podání Upstazy do zahraničí a na výsledky jednání vyčkávat nebudou.
U Michaely VZP tvrdí, že nesplnila parametry pro schválení léčby, ačkoliv rodina dívky v Respektu upozornila, že její ošetřující lékař Michaele Upstazu doporučil. O současných jednáních mluvčí VZP tvrdí, že je o „systémový krok, nikoliv o jednání nad případem konkrétního pacienta“.
U obou ale přesto malá naděje zůstává, pokud se výrobce terapie s českými úřady dohodne. Příprava na zahraniční léčbu Martina potrvá měsíce, do té doby může být jednání o ceně a úhradě Upstazy dokončeno a Martinova rodina by tak na úhradu teoreticky mohla dosáhnout. Peníze ze sbírky by pak mohly být použity na následnou léčbu či pro jiné pacienty. Ostatně taková situace nastala i u jednoho z pacientů se spinální svalovou atrofií, který usiloval o první genovou léčbu této nemoci. Tento lék pojmenovaný Zolgensma stojí 52 milionů.
Je teoreticky možné, že VZP bude znovu posuzovat i léčbu Michaely. Ta je ale v nevýhodě v tom, že dosavadní klinické studie hodnotily efekt léčby u mnohem mladších dětí. Pro léčbu náctiletého pacienta proto není tolik argumentů.
ČLÁNKY DO MAILU